Efimosfermin alfa是一種每月皮下注射一次的長效FGF21類似物,具有調(diào)節(jié)代謝、減少肝脂、改善炎癥和逆轉(zhuǎn)纖維化的多重潛力。II期臨床數(shù)據(jù)顯示,該藥物能迅速且顯著逆轉(zhuǎn)中度至晚期MASH患者的肝纖維化進程,療效獨立于是否使用GLP-1背景療法,顯示出其作為潛在同類最佳療法的競爭力。其良好的耐受性、低免疫原性和延長的半衰期也為月度給藥和患者依從性提升提供了可能。
此外,efimosfermin alfa可降低甘油三酯和改善血糖控制,或?qū)橥瑫r患有心臟代謝綜合征的MASH患者提供額外獲益。其機制與GSK自研的siRNA療法GSK4532990互補,未來有望聯(lián)用以覆蓋更廣泛的脂肪性肝病患者亞群。
脂肪性肝病(SLD)影響全球約5%人口,是一個治療選擇有限、且醫(yī)療負擔巨大的領(lǐng)域,其中MASH與酒精性肝病(ALD)已成為美國肝移植的主要原因。如果能有效阻斷中晚期纖維化進展,可在未來20年內(nèi)為美國醫(yī)療體系節(jié)省400億至1000億美元成本。